Un copil de trei ani a reușit să scape de hepatoblastomul metastatic, o formă agresivă de cancer hepatic, datorită unei terapii experimentale de ultimă generație. Procedura a implicat modificarea genetică a propriilor celule imunitare ale pacientului, o metodă care a demonstrat o eficacitate remarcabilă în eliminarea tumorii. Cazul a fost prezentat de cercetători în The New England Journal of Medicine, oferind speranțe noi pentru tratarea tumorilor solide.
La momentul diagnosticului, micul pacient prezenta o tumoră în lobul stâng al ficatului, cu dimensiuni de 11,2 pe 9,6 pe 7,1 centimetri. Boala se extinsese deja către plămâni, existând și suspiciuni de afectare a oaselor. În ciuda aplicării a trei cure de chimioterapie și a unei intervenții chirurgicale pentru îndepărtarea tumorii hepatice, precum și a două proceduri pentru eliminarea formărilor din plămâni, boala a revenit rapid prin apariția unei noi tumori.
După recidivă, băiatul a fost inclus în studiul clinic CARE, care testează terapia CAR-T. Medicii au prelevat celule T din organismul copilului și le-au modificat genetic pentru a recunoaște proteina glypican-3 (GPC3), prezentă în cantități mari în anumite tipuri de cancer hepatic. Celulele au fost programate să producă și proteinele interleukinele 15 și 21, esențiale pentru menținerea activității celulare, proces care a dus la o reducere parțială a bolii după prima perfuzie.
La opt săptămâni de la administrarea primei doze, pacientul a primit o a doua doză de tratament. Ulterior, investigațiile medicale nu au mai indicat semne ale bolii, exceptând prezența unor zone de țesut cicatricial. La o perioadă de 12 luni de la tratament, copilul a fost monitorizat și a rămas fără semne de cancer. David Steffin, oncolog pediatru, a subliniat că acest răspuns complet poate fi obținut chiar în regim ambulatoriu, fără toxicitate sistemică.
Deși rezultatul este considerat spectaculos, cercetătorii avertizează că este vorba despre un singur pacient într-un studiu aflat în fază incipientă. Andras Heczey, coautor al studiului, a menționat că este necesară o evaluare suplimentară pentru a confirma siguranța și eficiența acestei tehnologii pentru alți pacienți cu tumori solide GPC3-pozitive. Testarea continuă în cadrul studiului CARE, desfășurat la Baylor College of Medicine, precum și în cadrul studiului IMPACT, coordonat de Seattle Children's Hospital.
Hepatoblastomul este o formă rară de cancer hepatic care apare în principal la copii, fiind o afecțiune care necesită tratamente specializate. Până în prezent, tehnologia CAR-T a avut rezultate confirmate în principal în tratamentul cancerelor de sânge, fiind mult mai dificil de aplicat în cazul tumorilor solide. Această reușită clinică oferă o bază solidă pentru continuarea investigațiilor în domeniul imunoterapiei avansate pentru oncologia pediatrică.