Un progres medical semnificativ a fost raportat în urma unei terapii experimentale care a reușit să combată un cancer hepatic în faza metastazică la un copil de 3 ani. Pacientul, diagnosticat cu hepatoblastom, a beneficiat de o procedură de imunoterapie care a dus la dispariția tumorilor după administrarea a doar două doze de tratament. Rezultatele, prezentate în The New England Journal of Medicine, oferă o nouă speranță pentru tratarea tumorilor solide prin tehnici de modificare genetică.
Tehnica utilizată, numită terapia cu celule T cu receptor himeric de antigen (CAR T), presupune prelevarea celulelor imunitare ale pacientului și modificarea lor genetică. Scopul este transformarea acestor celule în „prădători” capabili să identifice și să distrugă celulele canceroase. Deși această metodă a fost utilizată anterior cu succes în principal pentru cancerul de sânge, acest caz demonstrează că poate fi aplicată eficient și împotriva tumorilor solide, reprezentând un pas major în medicină.
Înainte de a intra în studiul clinic CARE, băiatul a trecut prin proceduri extrem de agresive, inclusiv trei serii de chimioterapie și intervenții chirurgicale pentru eliminarea tumorii din ficat și a metastazelor de la plămâni. Cu toate acestea, boala a revenit rapid, manifestându-se printr-o nouă tumoră pulmonară. În acest stadiu critic, pacientul a primit tratamentul experimental GPC3-CAR, conceput special pentru a recunoaște glicoproteina-3, o proteină prezentă în cantități mari în cancerul hepatic.
Procesul de tratament a inclus și adăugarea unor gene care produc proteinele imunitare interleukina-15 și interleukina-21, pentru a crește capacitatea de distrugere a tumorilor. După prima perfuzie, tomografiile computerizate și scăderea nivelului de alfa-fetoproteină în sânge au indicat un răspuns parțial. La opt săptămâni de la prima doză, după administrarea celei de-a doua perfuzii, investigațiile medicale nu au mai evidențiat semne ale bolii, rămânând doar zone de cicatrizare reziduală.
La o perioadă de 12 luni de la începerea tratamentului, pacientul a rămas fără semne ale bolii, confirmând eficacitatea acestui regim. David Steffin, oncolog pediatru de la Baylor College of Medicine, a subliniat că acest caz arată cum se poate obține un răspuns complet și durabil într-un regim ambulatoriu, fără toxicitate sistemică. Andras Heczey, coautor al studiului de la Seattle Children's Hospital, a adăugat că studiul evidențiază necesitatea unor evaluări suplimentare pentru pacienții cu tumori solide GPC3-pozitive.
Cancerul hepatic reprezintă în prezent a treia cauză principală de deces provocată de cancer la nivelul întregii populații mondiale. Succesul acestei terapii experimentale cu celule CAR T asupra unei tumori solide este considerat un eveniment de o importanță majoră pentru oncologie. Progresele în domeniul imunoterapiei sunt esențiale, având în vedere gravitatea și rezistența acestor tipuri de tumori la metodele convenționale de tratament, precum chimioterapia standard.