Registrul național al bolilor rare reprezintă o necesitate urgentă pentru sistemul de sănătate din România, însă proiectul a rămas blocat în etapele de dezvoltare. Ioana Bianchi, director Relații Externe la ARPIM, a subliniat că acest instrument a ajuns deja în faza de testare, dar finalizarea sa este impedimentată de lipsa unui cadru legislativ adecvat. Această problemă trebuie rezolvată de către noul Guvern pentru a asigura monitorizarea corectă a pacienților.
Problema juridică privind registrele de boală este complexă, deoarece modalitatea actuală de creare a acestora prin ordin de ministru este considerată înactuală. Ioana Bianchi, director Relații Externe la Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM), a menționat că, pe baza unei decizii a CCR, aceste registre ar trebui reglementate la nivel de Hotărâre de Guvern sau prin lege. Această schimbare este esențială pentru validitatea și funcționarea sistemului de monitorizare a bolilor rare.
Un alt aspect critic vizează accesul la medicamentele orfane, care nu dispun de alternative terapeutice pentru pacienți. Ioana Bianchi, director Relații Externe la ARPIM, a explicat că s-a lucrat împreună cu CNAS la crearea unor norme de implementare pentru protocoalele de acces timpuriu, prevăzute în Legea 95. Deși aceste norme ar aduce tratamentele mai rapid către beneficiari, procesul pare să fi stagnat după etapa de formă cvasifinală, lipsind feedback-ul de la partenerii de la CNAS.
Pentru a integra terapiile celulare, genice sau ultrapersonalizate, Ioana Bianchi, director Relații Externe la ARPIM, propune crearea unui fond de inovație similar cu cel din Italia sau Slovenia. Acest fond ar permite introducerea rapidă a medicamentelor de tip „first-in-class” sau „breakthrough” în practica clinică românească. În acest fel, datele din practica curentă ar putea fi colectate în timp ce pacienții beneficiază de tratamente avansate, recunoscute la nivelul Agenției Europene a Medicamentului.
În ceea ce privește resursele financiare, Alexandru Rafila a confirmat că un Fond de Inovație există deja prin Hotărâre de Guvern, însă acesta nu a fost niciodată alimentat cu bani. Alexandru Rafila a precizat că, deși a existat o luptă pentru acceptarea ideii acestui fond, lipsa finanțării îl face ineficient în prezent. Există posibilitatea unei contribuții din partea industriei farmaceutice pentru a asigura tratamentele inovative până la introducerea lor pe lista de medicamente compensate.
Contextul actual este marcat de o primă rectificare bugetară aprobată de Guvernul Niculescu, în care domeniul sănătății este menționat ca fiind o prioritate. Această mișare financiară vine într-un moment în care discuțiile despre alocarea resurselor pentru bolile rare și pentru fondurile de inovație devin centrale în dezbaterea publică. Implementarea măsurilor propuse ar putea alinia sistemul românesc la recomandările europene privind planurile naționale de boli rare.