Hipertensiunea arterială pulmonară (HTAP) reprezintă o afecțiune rară, gravă și cu caracter progresiv, care afectează direct vasele de sânge din plămâni. Această boală pune o presiune suplimentară asupra inimii, făcând activități cotidiene, precum urcatul scărilor sau mersul pe jos, extrem de dificile pentru cei diagnosticați. În cadrul webinarului organizat de Alianța Națională pentru Boli Rare România (ANBRaRo) și Asociația Română de Cancere Rare (ARCrare), s-a subliniat că progresul medical nu este suficient dacă serviciile nu sunt accesibile.
Afecțiunea apare atunci când presiunea sângelui în arterele pulmonare crește din cauza modificărilor vaselor care transportă sângele de la inimă către plămâni. Această situație obligă partea dreaptă a inimii să depună un efort mult mai mare pentru a împinge sângele, ceea ce poate duce la afectarea funcției cardiace în timp. Simptomele, precum oboseala sau dificultățile de respirație, pot fi confundate cu alte boli, ceea ce întârzie stabilirea unui diagnostic corect și rapid.
Prof. univ. dr. Dragoș Bumbăcea, medic primar pneumolog și șef al Clinicii de Pneumologie și Terapie Acută Respiratorie, explică faptul că diagnosticul este doar începutul unui parcurs de îngrijire care necesită monitorizare atentă. Deoarece boala se situează la granița dintre cardiologie și pneumologie, este esențială evaluarea într-un centru de expertiză mixtă. Deciziile terapeutice trebuie luate în funcție de riscul pacientului și reevaluate periodic, pe baza unei imagini complete a stării de sănătate.
Bogdan Burduja, președintele Asociației Pacienților Hipertensivi Pulmonari (APHP), subliniază că accesul la tratament nu poate fi separat de cel la diagnostic și monitorizare. În România, existența unui traseu medical clar și disponibilitatea continuă a tratamentelor sunt aspecte critice care influențează direct îngrijirea. Întreruperile sau întârzierile în administrarea medicamentelor pot complica gestionarea unei boli severe, motiv pentru care recomandarea medicului trebuie să poată fi urmată practic de către pacient.
Deși există inovații medicale, autorizarea unui tratament la nivel european nu garantează includerea sa în sistemul național de rambursare sau disponibilitatea pe piața locală. Raluca Simbotin, Policy Lead la MSD România, menționează că valoarea inovației prinde viață doar atunci când tratamentul ajunge efectiv la persoana care are nevoie de el. Este necesară o colaborare strânsă între medici, autorități și industria pentru a reduce barierele de acces și a identifica corect pacienții eligibili.
Cooperarea europeană prin rețele precum ERN-LUNG poate facilita schimbul de bune practici și conexiunea între specialiști pentru a reduce diferențele de îngrijire. Dorica Dan, președintele Alianței Naționale pentru Boli Rare România, afirmă că pacienții au nevoie de un sistem care să le urmărească nevoile pe termen lung. Calitatea vieții, autonomia și capacitatea de a participa la viața socială rămân indicatori esențiali în evaluarea succesului oricărei strategii terapeutice aplicate.