Alexandru Rafila a semnalat faptul că Registrul Național al Bolilor Rare nu este încă operațional în România. Această lipsă de date afectează capacitatea statului de a implementa politici publice eficiente pentru pacienții care suferă de afecțiuni rare. Problema a fost scoasă în evidență vineri, subliniind importanța colectării de informații complete pentru a putea fundamenta corect serviciile medicale dedicate acestor grupuri de persoane.
Conform declarațiilor făcute de Alexandru Rafila, în țara noastră se estimează că peste un milion de români suferă de boli rare. În prezent, sistemul medical dispune de peste 80 de centre de expertiză dedicate acestor patologii. Totuși, absența unui registru funcțional împiedică monitorizarea corectă și planificarea resurselor necesare pentru tratamentele specifice, ceea ce pune în dificultate gestionarea medicală la nivel național.
În calitate de președinte al Comisiei pentru sănătate și familie din Camera Deputaților, Alexandru Rafila a declarat că intenționează să rezolve obstacolele legislative care blochează acest registru. Obiectivul său este de a permite funcționarea acestuia cât mai rapid, pentru a asigura o bază de date solidă. Această infrastructură de date este esențială pentru a putea finanța serviciile medicale și pentru a crea politici de sănătate bazate pe realități concrete.
Sistemul trebuie să gestioneze peste 6.000 de boli rare identificate, ceea ce impune soluții medicale integrate. Alexandru Rafila a susținut că este necesar un proces de screening neonatal extins, alături de îngrijirea medicală și sprijinul social în anumite cazuri. Un punct critic vizează accesul la tratamente, inclusiv utilizarea medicației off-label, o practică deja aplicată în alte țări pentru pacienții care suferă de aceste afecțiuni rare.
Eforturile de extindere a capacității de diagnostic sunt vizibile prin numărul centrelor de expertiză. Aceste unități medicale au cunoscut o creștere recentă, numărul lor total depășind pragul de 80 de centre. Doar la începutul acestui an, autoritățile au certificat șapte noi centre de expertiză, ceea ce indică o tentativă de consolidare a rețelei de monitorizare și tratare a bolilor rare în cadrul sistemului de sănătate publică.
Gestionarea bolilor rare în România necesită o coordonare strictă între instituțiile de sănătate și autoritățile legislative. Într-un sistem medical modern, existența unui registru centralizat este considerată un pas fundamental pentru a asigura dreptul la tratament al pacienților. Fără o bază de date funcțională, procesul de diagnosticare și alocarea bugetelor pentru medicamentele speciale rămâne fragmentat și dificil de controlat de către stat.